Neue Funktion fuer beschaedigte Photorezeptoren im Auge.

Leber’s Congenitale Amaurosis (LCA) ist eine geerbte Erkrankung der Photorezeptoren in der Netzhaut. Die Patienten verlieren in der dritten Dekade ihres Lebens ihr Sehvermoegen komplett, wegen einer Mutation in einem Protein mit dem Namen retinal pigment epithelium–specific 65-kDa protein gene (RPE65) (Albert M. Maguire et al. 2008; NEJM). [PubMed] In dieser Studie, an der ein Zusammenschluss mehrerer Institute mitarbeitete, wurden adeno-assoziierte Viren (AAV) verwendet, die eine complementaere DNA (cDNA) des RPE65-Proteins subretinal uebertrugen (das Virus wurde direkt unter die Retina appliziert). AAV wird grundsaetzlich als sicher fuer gentherapeutische Anwendungen betrachtet, da es mit keiner Krankheit assoziiert wird, denn es zur Familie der Dependoviren gehoert und auf die Koinfektion mit Adenoviren angewiesen ist. Diese Faehigkeit kann in gentherapeutischen Ansaetzen aber leicht ausgeschaltet werden.
Die grundsaetzliche Sicherheit gentherapeutischer Anwendungen mit viraler Genuebertragung wurde in den letzten Jahren heftig diskutiert und wir haben sowohl vielversprechende als auch schockierende Ergebnisse gesehen. In dem hier genannten Fall wurde das gentherapeutische Virus lokal appliziert, was die Gefahr weiter reduziert, im Vergleich zu einer systemischen Applikation in die Blutbahn.
In dieser Studie wurden drei Patienten mit den genetisch modifizierten AAV-Vektoren behandelt und in allen konnte eine Verbesserung der Funktion der Retina nachgewiesen werden. Dies ist ein neuer und vielversprechender Ansatz, der erneut zeigt, dass die gentherapeutische Anwendung von modifizierten viralen Vektoren weiter untersucht werden muss. Es darf aber nicht vergessen werden, dass all diese Viren potentelle Krankheitserreger sind und sich trotz umfangreicher Sicherheitsmassnahmen an neue Situationen anpassen koennten.
Meiner Meinung nach fehlt fuer derartige Anwendungen immer noch ein spezifischer und dirigierbarer “Shuttle”, dessen DNA nicht ins Wirtsgenom integriert und episomal vorliegt, um die Gefahr der insertionellen Mutagenese zu minimieren.

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Kategorie: Wissenschaftsnews

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  1. [...] Fee Ich hab mich hier auch schon mit verschiedenen Aspekten der Sicherheit und Anwendbarkeit und auch mit meiner [...]

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